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速递|显著改善DMD患者上肢功能,细胞疗法长期

内容团队编辑,药明康德

Capricor Therapeutics今天宣布了Hope-2一年开放标签延期的积极结果。HOP-2试验涉及晚期可行走Duchenne肌肉萎缩症(DMD)患者。开放标签延长期(OLE)的数据结果显示,CAP-1002治疗的患者上肢功能(PUL V2.0)有统计学意义的改善。

DMD是一种进行性肌肉萎缩症,主要影响男性,因为导致该疾病的基因存在于X染色体上。男性只有一条X染色体,因此只有一个DMD等位基因。如果这个基因有缺陷,他们可能会患上这种疾病。据统计,发达国家约有5万名男童和青少年患有这种疾病。DMD编码dystrophin,一种主要存在于骨骼肌和心肌细胞的蛋白质,但也在神经细胞中表达。它是肌肉细胞发挥健康功能所必需的。DMD没有治愈方法,平均预期寿命只有26岁左右。对于这些患者来说,延长预期寿命是最迫切的医疗需求。

Cap-1002是一种异体细胞疗法,包括心脏源性细胞(CDCs),一种包含心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放含有小rna、非编码rna和蛋白质的外泌体来改善DMD患者的肌肉瘢痕或纤维化和心脏功能。Cap-1002也表现出较强的免疫调节活性,可能促进细胞再生。目前,FDA已授予CAP-1002再生医学先进疗法称号和孤儿药地位。

Cap-1002的作用机理(图片来源:Capricor网站)

Hop-2是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期试验。我们招收患有DMD和行动障碍的男孩或年轻男性。每3个月静脉给予cap-1002(每次注射1.5亿个细胞)或安慰剂。研究人员对20名患者(12名安慰剂患者和8名实验患者)12个月时的数据进行了分析,并发表在《柳叶刀》杂志上。该试验达到了主要终点,在PUL 1.2上使用CAP-1002治疗的患者上肢功能显著改善(2.6分差异,P=0.014)。

所有患者在HOP-2试验结束后平均停止治疗392天。然后,所有符合条件且愿意继续治疗的患者被纳入开放标签扩展试验,患者每3个月接受cap-1002注射(每次注射包含1.5亿个细胞),时间超过1年。Cap-1002被提供给最初加入HOP-2试验的20名患者,其中13人被纳入,12人完成了第一年的试验随访,包括7名来自原始试验的安慰剂组和6名来自原始试验的治疗组的患者。顶线结果显示,与原始试验中接受安慰剂的患者相比,开放标签扩展试验患者的上肢功能(PUL V2.0)有统计学上的显著改善。Cap-1002在延伸试验中显示了良好的安全性和耐受性,这与以前的试验结果一致。

琳达·马班博士,Caprico公司的CEO

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